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买个DNA,失明的眼睛就能重见光明!但代价是|每经App

时间:17/11/14 03:27:59 浏览次数:


     
      医学界一直有一个宏伟的梦想,用基因疗法来治疗各种先天性的永久损伤性疾病。事实上,早在十几年前,人们就开始了对基因疗法的尝试,但效果并不理想。
     在沉寂了许多年后,去年,基因疗法迎来了诸多利好消息,一些针对乙型血友病、家族性脂蛋白脂酶缺乏症等基因缺陷的疗法在欧洲相继被批准上市。
     而在最近,一项将DNA直接植入眼睛,以逆转某类儿童视力丧失的开创性疗法获得了一个科学家委员会的一致支持,而美国食品药品监督管理局很有可能批准这种疗法上市,这为患有“莱伯氏先天性黑蒙”的罕见遗传性疾病的患者带来重见光明的希望。
     通过植入基因来治疗失明莱伯氏先天性黑蒙症是一种遗传性视网膜退化,患者从出生时或在最初几年,便有严重的视觉缺损,其症状有眼球凹陷、斜视、畏光,且逐步发展到视网膜萎缩,视力随著年龄增长而退化,到成年时期,患者极有可能会完全失明。据统计,此病在全球范围内的发病率为2/10万3/10万。
     目前莱伯氏先天性黑蒙明确的致病基因为22个,而此次Spark Therapeutics公司提出的疗法主要是针对RPE65基因突变导致的黑蒙症。该疗法能将健康的RPE65基因引入患者体内,让患者能生成具有正常功能的蛋白,改善视力。
     
     ▲图片来源:SPARK THERAPEUTICS
     来自Foundation Fighting Blindness的首席研究官Stephen M.Rose把视网膜病变比喻成没气的混合动力汽车:
     你的视网膜没有得到它需要的‘气体’,因此它没有工作,但它不是死亡了。所以通过这种基因疗法,我们所做的就是将负责生成视网膜工作所需的‘气体’放回去。
     他还表示,在先天性黑蒙症22个致病基因中,有一些致病基因会使视网膜在出生时就已经死亡了,但在由于RPE65基因突变导致的黑蒙症中,如果你能重新供应视网膜所需要的“气体”,那么没有死亡的部分就会重新开始工作。
     或成医学新时代的开始对于这项基因治疗发,Spark Therapeutics首席执行官Jeff Marrazzo在接受《麻<<返回首页>>

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